一剂260万，全球最贵药物在加拿大这省纳入医保

烟雨人生

赞！就在前几天，加拿大魁北克省官宣了一个让人感到兴奋的好消息：
将号称“全球最贵药物”的“Zolgensma”纳入医保名单，列为公共医疗保险的适用对象。
全球的最贵药物到底有多贵？说出来肯定会让你惊掉下巴。
在美国上市时，一剂就要210万美元（约合260万加元，1350万元人民币）。
2019年5月，美国食品药品管理局(FDA)批准了制药巨头诺华(Novartis)的新药——Zolgensma上市，这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症(SMA)，但药价毫无疑问也高得吓人。

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脊髓性肌肉萎缩症是导致婴儿死亡的头号遗传病因，也是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，由单基因运动神经元存活基SMN1缺陷引起。
据悉，每10万名新生儿中大概会有一至两人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。
作为一款备受瞩目的基因疗法，Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，可根本性地解决1型SMA的遗传病因，在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。
今年已经5岁半的小女孩Evelyn，就是曾经参加过Zolgensma临床试验的孩子之一。

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刚刚出生后不久的Evelyn就被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症，如果不接受治疗，可能只能活到15个月。
治疗之前，Evelyn的病情已经相当严重，从不能爬、不能翻身，直至发展到了不能自主吞咽和呼吸。

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就在Evelyn的父母异常痛苦时，他们接触到了处于临床试验阶段的基因疗法Zolgensma，并同意让女儿试一试。
接受治疗不到两个月之后，Evelyn的病情不仅没有继续恶化，还像正常孩子一样开始长身体
慢慢地，她能自己翻身、打滚了，人也变得更有活力，这意味着药物已经对她产生了作用。
之后的3年里，Evelyn的成长非常正常，并且不再需要任何药物或者医疗器械来辅助生活。

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和Evelyn一样通过Zolgensma治愈了脊髓性肌肉萎缩症的孩子还有很多，这些患病婴儿仅仅通过一次治疗就获得康复的奇迹，让很多父母倍感欣慰。

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通过Zolgensma治愈了脊髓性肌肉萎缩症的小男孩Madison
至于价格为何会如此昂贵？香港罕见疾病联盟会长曾建平曾表示，治疗罕见病的药物有很多要研发10年或以上时间，投资金额随时可能超过10亿美金，而且还未必能成功。
他表示，药厂过去投放资源开发药物，100种药中或只得4种研发成功。
另外罕见病不像心脏病，病人为数不多，对于医药行业来说，要有一定回报才会再投资研发新药物。
明白了这些原因，再看魁省的新政就显得十分暖心了。
根据魁北克省的最新规定，Zolgensma将被正式添加到魁省的药物清单中，并且被医疗保险RAMQ正式覆盖。

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也就是说，家有患上这种罕见病的孩子今后用了Zolgensma也可以报销了！
此前，魁省政府还在和诺华谈判，希望可以降低药价，并最终取得了成功。
医保对每个小伙伴来说都是非常重要的，魁省的这波操作实在是非常给力，必须点赞。
在日本，厚生劳动省去年5月也决定，将Zolgensma列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元），用药对象为未满2岁的患者。
共同社称，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于日本中央及地方政府有补贴制度，事实上几乎无需自费。