2024 年，医学上带给我们希望的 10 个好消息

一年即将过去，这一年大家过得好吗？

2024 年的最后一天，丁香医生想给大家分享一些来自医学上的好消息。

这些拗口的药物和技术，或许对大家来说有些陌生，但它们都是医学上的重要突破，现在或不远的将来，会让越来越多人受益。

作者：庄时利和

这一年里有数不清的医学突破与进步，大家或多或少也有所耳闻。它们诚然重要，但多数离普通人的生活太过遥远。

在这里，我更想和大家分享一些更触手可及的医学好消息，一些离我们没有那么远的药物，它们更有希望在将来改变一些人的生活。

食物过敏，一朵笼罩在无数人头顶的挥之不去的乌云。

越来越多人对花生、鸡蛋、牛奶等食物过敏，症状可能会非常严重，甚至危及生命。对儿童来说更是一大威胁，让很多家长提心吊胆。

图片来源：站酷海洛

来自“奥马珠单抗”（Omalizumab）的新突破，也许会让人心下稍安。

奥马珠单抗不是新药物，它是全球及国内首个治疗哮喘的靶向生物制剂，用于中/重度哮喘的和慢性荨麻疹的治疗。

在 2024 年，NEJM 又发表了一项很重要的研究，发现奥马珠单抗有望成为抗食物过敏治疗的新选择。这项多中心随机双盲对照试验表明，奥马珠单抗提高了食物过敏原的耐受性，尽管是非常少量的。

这是一项很关键的进步，它的意义并不是让过敏人士可以大快朵颐，而是降低他们在不小心接触到过敏食物时的严重风险，这对于许多过敏孩子的父母来说格外重要。

更重要的是让我们看到了过敏治疗和预防的希望：在未来，食物过敏或许不再会是围困一生的阴影和无法摆脱的镣铐。

对于许多肺癌患者和家属来说，奥希替尼这个名字并不陌生。

奥希替尼是一种靶向药，主要用于治疗由 EGFR 基因突变引起“非小细胞肺癌”。近十年里，这个药的适应症经过了不断进化，得以帮助越来越多患者对抗肺癌。

今年的好消息是针对不可切除的 III 期非小细胞肺癌患者，这类患者无法手术，以往基本只能做放化疗，而新的研究结果发现对于这类患者，奥希替尼显著延长了中位无进展生存期。

与服用安慰剂的患者相比，服用奥希替尼的患者癌症扩散或恶化的可能性也降低了 84%。

这类靶向药对于中国肺癌患者的意义可能更大，因为 EGFR 突变最高的人群之一，就是中国不吸烟的女性肺癌患者。

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奥希替尼的成功也证实，即便对于一些中晚期肺癌患者而言，通过有效的靶向治疗可以将癌症抑制数年时间。

朝着与癌共生的愿景，人类又迈进一步。

🏆 司美格鲁肽和替尔泊肽

过去几年，风头最盛的药物之一可能是司美格鲁肽，也就是大家口中的“减肥针”。

这是一种“GLP-1 受体激动剂”类药物，它并非横空出世，从发现到应用经历了近百年的坎坷历程。

这类药物最初被批准用于治疗 2 型糖尿病。很快，研究者们发现了它在减肥领域显示出前所未有的良好效果，同时副作用可控。

2024 年 6 月，减重版司美格鲁肽在国内正式获批上市。这意味着符合条件的减重人群，也可以将其用于长期体重管理。

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作为强劲对手的“替尔泊肽”是双受体激动剂（GLP-1 受体 + GIP 受体），在临床试验也显示出非常强大控血糖和降体重效果，并于今年下半年在国内相继获批糖尿病和减重适应症。

尽管存在诸多争议，尽管还存在种种缺点，但这类新药的问世仍然是很好的消息，毕竟有越来越多人受到肥胖和糖尿病的困扰。

肥胖，作为一种被低估、被污名化的“慢性病”，也真正迎来有药可医的时代。

🏆 来那卡帕韦（Lenacapavir）

HIV 和艾滋病是全球公共卫生领域的重大威胁，每年全球新增超过 100 万 HIV 感染者。可惜的是，过去几个候选 HIV 疫苗接连传出失败的消息。

Lenacapavir 有望改变这一局面。

今年 6 月，临床试验 PURPOSE1 中期分析传来重磅消息，每年注射两次的 Lenacapavir 在预防年轻女性 HIV 感染中显示出 100% 的有效率。

3 个月后，针对男性等人群的临床试验 PURPOSE2 传来的也是同样的好消息，男性的 HIV 感染风险降低了 96%。

作为一种暴露前预防药物，Lenacapavir 的最大优势之一在于依从性良好，仅需每 6 个月注射一次，明显比过去的每天口服药物更好坚持，有望让更多人避免 HIV 感染。

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🏆 仑卡奈单抗和多奈单抗

阿尔茨海默病（Alzheimer`s disease, AD）是世界范围内最致命、照护成本最高昂、也是负担最重的疾病之一。

它不是浪漫的故事，而是残酷的剥夺——对记忆，对认知，对家人的生活。

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在中国 60 岁以上人群中有近 1000 万 AD 患者，是千万家庭不能承受之重。

遗憾的是，阿尔茨海默病是全球新药研发失败率最高的领域，接近 100%。在过去几十年，几乎所有的 AD 药物都在临床试验中折戟沉沙，如同被诅咒一般。

希望与绝望的轮回，终于在这几年被打破。

全世界真正被证实可以抑制阿尔茨海默病进程的药物出现了——仑卡奈单抗（Lecanemab）和多奈单抗（Donanemab）。

它们都在 3 期临床试验中显示，能显著减缓认知和记忆的衰退速度，并分别有能力清除大脑中的Aβ 沉淀 / 减少日常活动能力下降幅度。

今年 6 月和 12 月，两款药物相继获得了中国药监局的批准上市。不过仍有局限。这两个药物主要针对轻度认知功能障碍和早期 AD 患者，对于中重度 AD 效果欠佳，且目前价格较为昂贵。

但相较于过去的海量失败，这两款药物能够打破僵局实属不易，也为阿尔茨海默病患者和家属带来新的曙光。

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以上这些药物，有些对于国内患者已经触手可及，有些也有望在将来引进。

这些进步都是基于过去几年甚至几十年，全球各国的科学家和医生不断研究的结果。医学的进步总是曲折的，对于新药而言更多的是试验失败的消息，但每年总有一些药物能从千军万马中脱颖而出，给患者们带来新的希望。

前些天刚过了冬至，这是一年中黑暗最漫长的一天，自此光明渐长，愿 2025 年我们能看到更多的突破。

作者：刘漫

2024年 3月，一颗经过基因编辑的猪肾，被成功移植到一名 62 岁肾衰竭男性体内，这是世界上首次将猪肾移植到活体人体中。不幸的是，该男子从接受移植到死亡，只生存了 51 天时间。

截至目前，全球范围已完成了 3 例猪肾活体移植，尽管前两例猪肾移植手术的患者因心脏疾病和免疫排斥等问题不幸离世，但全球第三名猪肾移植患者现已出院，且术后状态良好。

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器官移植供体缺口很大，每年全球有百万患者在等待器官的过程中抱憾离世，开发同种器官移植的替代技术可以说是绝境中的无奈之举。

从神话到现实，每一次的器官移植尝试都是医学进步的见证。有理由相信，未来器官供体将不是器官移植的最大障碍，每一位患者也将被作为这一历程中的英雄所铭记。

2024年 11 月，《柳叶刀》杂志发表了诱导多能干细胞（iPSC）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的临床试验结果。

研究人员将诱导多能干细胞生成的一层角膜上皮细胞片，移植给四名双眼角膜均严重损伤的患者，治疗后，患者的视力迅速改善，三名患者的效果稳定维持超过一年。

盲人的世界里少了一束光，而如今在现代医学的前沿，干细胞治疗已触摸到了让他们重见光明的门槛。

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期待干细胞能引领着再生医学，实现“假如给我三天光明”和“向天再借五百年”的梦想。

今年郑州大学第一附属医院一团队，宣布完成了“去 ECMO（体外肺膜氧合）人造子宫”动物试验。

研究人员将一只 4 月龄的胎羊从母体子宫取出，放置到人工羊水中，分离出脐带动、静脉，与母体建立体循环连接后靠母体维持胎羊的生命体征。后续胎羊短时间内良好的存活状态，也意味着“去ECMO人造子宫”试验初步成功。

与异种器官移植相比，人造子宫面临着更为严峻的伦理挑战。

“人造子宫”不是“子宫工厂”。搁置争议后，更值得期待是这项技术对于极早产儿救治的帮助，以及建立更为有效的围产期生命支持体系。

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人工智能正以前所未有的速度发展，给各行各业带来翻天覆地的变化，医学领域也是如此。

2024 年 9 月，Nature 杂志上展示的全新肿瘤诊断 AI，能够在多达 19 种癌症类型中发挥肿瘤诊断和治疗策略引导等多种能力，并且预测准确性要优于过往的 AI 诊断系统。

同时在各大医学顶刊也发表多项研究指出，大语言模型在诊断基准测试中超越了人类。

根据最新的论文（预印本），o1-preview 模型在诊断临床推理上远远优于医生，AI 和人类对 143 项困难的基准病例诊断结果准确率分别为约 80% 和 30%。

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AI 在医学领域的应用飞速扩展，尤其是在影像分析、药物研发和疾病诊断等方面的准确性和效率进一步提高，已成为现代医学的重要支柱。

在实际医疗应用中，AI 还面临种种挑战。但按照现在进程，赛博看病，指日可待。

希望它能造福人类。

CAR-T 细胞疗法堪称是革命性的癌症治疗方法，在血液肿瘤领域已经取得了显著的治疗成果。

2024 年，CAR-T 在脑肿瘤领域给我们带来新的希望。胶质母细胞瘤等脑原发性恶性肿瘤极为棘手，一直以来无药可医，致死率极高。

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今年 NEJM 和 Nature 等杂志接连发表了 CAR-T 治疗致命性脑肿瘤的里程碑进展，在这些研究中，CAR-T 细胞疗法缩小了患者胶质母细胞瘤、弥漫性中线胶质瘤等脑肿瘤，恢复了神经功能。

其中，在斯坦福大学医学院开展的一项试验中，参与试验的 11 例患者中，9 例显示治疗获益，4 例患者的肿瘤体积分别缩小了 52%、54%、91% 和 100%。

参与者中有一位名叫 Drew 的 20 岁男孩，经治疗后，他的肿瘤在持续 30 多个月的时间里完全消失，身体恢复正常。

如今，Drew 已经成为了一名大学生。

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愿医学进步惠及更多人，向探索者们致敬。也愿今天的这篇文章，能为大家带来一束光，一点喜悦与释怀，一些对未来的美好期许。

让我们带着希望步入 2025。

新的一年，愿健康更多，生活更好！